Vertex – Studie für Patienten mit dF508 Homozygotie (VX661-106) jetzt offen

Seit Herbst ist Orkambi für Patienten mit der Mutation dF508 (homozygot) zugelassen (Wirkstoffe Lumacaftor und Ivacaftor).

Da der Effekt auf Lungenfunktion und Körpergewicht messbar, aber noch so gut ist wie gewünscht, gibt es ein Nachfolgepräparat (VX661). Dieses Medikament wird in Kombination mit Ivacaftor gegeben. In Phase I und II – Studien zeigte sich VX661 zwar nicht wirksamer als Lumacaftor, aber scheint weniger Interaktionen mit anderen CF-Medikamenten zu haben. Daher ist die Hoffnung, dass die neue Kombination sich auch klinisch über eine längere Zeit als effektiv beweist. Zudem wird VX661 aufgrund seiner pharmakokinetischen Eigenschaften ein Kernbaustein für die nächste Generation von CF-Therapien sein, die dann vermutlich aus drei verschiedenen Präparaten bestehen werden („NextGen-Therapie“).

In der geplanten Studie erhalten die Patienten mit der Muation dF508 (homozygot, d.h. auf beiden Gen-Strängen) über einen Zeitraum von 26 Wochen entweder Placebo oder das wirksame Präparat. Im Anschluß daran können die Patienten direkt in den Studienarm 661-110 wechseln, in dem sie auf jeden Fall das wirksame Präparat über weitere zwei Jahre (bzw. bis zur Zulassung des neuen Mittels) erhalten. Patienten, die in dieser Studie mitmachen, haben auch die Möglichkeit, direkt in die NextGen-Studien (Dreifachtherapien) zu wechseln, sobald diese vermutlich ab Spätherbst 2016 offen sind.

Seit 21. April können wir Patienten für diese Studie einschliessen.

Die wichtigsten Voraussetzung hierfür sind:

  • Mutation dF508 auf beiden Allelen
  • FEV1 zwischen 40 und 90 % vom Sollwert
  • Klinisch über mindestes dreissig Tage stabil
  • Keine Einnahme von Orkambi in den letzten dreissig Tagen

Informieren kann man sich auch unter clinicaltrials.gov.

Für die Patienteninformation zur Studie bitte hier klicken.

Weitere Informationen geben wir Ihnen gerne persönlich, entweder unsere Studienkoordinatorin Dipl. biol. Pamela Opitz unter 089 88347 oder Pamela@pamelaopitz.de oder Prof. Rainald Fischer, rainald.fischer@gmail.com