Neue Phase 1 Studie für Patienten, die kein Orkambi nehmen können

Für Patienten, die aufgrund ihrer Mutation kein Orkambi oder Kalydeco nehmen können, möchte Boehringer-Ingelheim eine Alternative untersuchen. Es handelt sich um einen EnaC – Blocker (ähnlich dem Amilorid, dass bereits vor vielen Jahren untersucht wurde), der sehr gut verträglich ist, keine Nebenwirkungen erwarten lässt und hoffentlich gut wirksam ist.

Da es eine Phase 1 – Studie ist, sind leider recht viele Visiten, die z. T. sehr lange dauern, in unserer Praxis notwendig. Als Entschädigung erhalten alle Patienten insgesamt 1995 Euro, zudem werden Fahrtkosten nach Kilometergeld und ggf. Hotelübernachtungen erstattet.

Die wesentlichen Details haben wir hier zusammengefasst, die ausführliche Patienteninformation finden Sie hier Subject_Information_German_-_CF_V04_2017-07-04:

Wir würden Sie gerne einladen, an einer Studie teilzunehmen, bei der ein sogenannter ENAC-Blocker untersucht wird. Dieses Präparat soll eine Alternative zu Orkambi sein und auch das Sekret in der Lunge verbessern.
Es handelt sich um eine Phase 1b Studie zur Überprüfung der Sicherheit und Wirksamkeit dieses Blockers. Er wird zweimal täglich als Spray inhaliert. Relevante Nebenwirkungen sind bisher nicht bekannt.
Die Dauer der Studie beträgt 2 x 14 Tage mit einer Pause von 4 Wochen zwischen beiden Therapieblöcken. Während der 14 – tägigen Therapieblöcke müssten Sie an Tag 1 und 15 jeweils für etwa 12 h bei uns in der Praxis sein (eine Anreise am Vorabend wird bezahlt, auch die Hotelkosten falls notwendig sowie ggf. eine Übernachtung vor der Abreise). Kurze Visiten sind notwendig in der Praxis am Tag 3, 7, 11, 14, während der Therapiepause an drei Tagen sowie ganz am Anfang zum Screening.
Für diesen ganzen Aufwand bekommen Sie allerdings 1990 Euro erstattet, zusätzlich noch Fahrtkosten nach Kilometergeld sowie die Übernachtungen.
Während der Studie dürfen Sie kein Orkambi einnehmen, auch Ketokonazol und einige andere Medikamente sind verboten. Die meiste übliche CF-Therapie ist erlaubt, solange sie während der Studie nicht geändert wird.
Bei Rückfragen steht Ihnen unser Studienteam Dipl. biol. Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer gerne unter 0176 63600359 zur Verfügung.
Ihr Studienteam des Mukoviszidose-Zentrums München-West