NextGen-Studie von Vertex startet am voraussichtlich am 26.4.2018

Ende April startet die nächste Generation der CF-Modulatoren-Studien der Fa. Vertex.

Für diese Studien suchen wir Patienten mit einer Mutation dF508 und einer mit sogenannter Minimal-Funktion (z. B. Stop-Mutationen).

Wenn Sie solch eine Mutationskombination haben und daneben mit der Lungenfunktion (FEV1>40 bis < 90%) die Kriterien erfüllen (z. B. in den 28 Tagen vor
dem Screening sollte die Medikation stabil sein (z.B. keine iv.-Therapie, über 5 Tage ist aber eine Steroiddosis von max 60 mg/D zugelassen), könnten Sie an der Studie teilnehmen.

Getestet wir zunächst ein neues Vertexmedikament (VX 659) in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor (sogenannte Triple-Kombination). In den ersten 24 Wochen wird es gegen Placebo getestet, danach kann jeder Patient das Medikament für mindestens 1 Jahr bekommen. In den ersten 24 Wochen sind 8-9 Visiten erforderlich, insgesamt gibt es eine Patientenentschädigung von mehreren hundert Euro. Als wichtigste Nebenwirkung wurde in vorherigen Studien bei etwa 8-10% der Patienten ein Hautausschlag gesehen, am häufigsten bei Frauen, die die Pille nehmen).

In den USA hat die Studie bereits Mitte März begonnen, weltweit werden nur 360 Patienten eingeschlossen. Der Einschluß ist also sehr kompetitiv, wer zuerst kommt, wird zuerst eingeschlossen. Wir werden unser Bestes tun, um so vielen Patienten wie möglich die Teilnahme zu ermöglichen. Wir weisen nur ausdrücklich darauf hin, dass wir eben
auch nicht einschätzen können, wie lange es noch Plätze gibt. Einmal wöchentlich erhalten wir eine Aktualisierung der
eingeschlossenen Patientenzahlen (und damit der noch freien Plätze).

Bei Interesse wenden Sie sich bitte an unser Studienteam Dipl. biol. Pamela Opitz und Dr. Felicitas Lauer gerne unter 0176 63600359 oder an pamela.opitz@posteo.de

Ihr Studienteam

Rainald Fischer, Dominik Kappeler, Pamela Opitz